以下文章來源于頭豹細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品給患者帶來了新的治愈希望，但是產(chǎn)品研發(fā)與生產(chǎn)成本居高不下，高昂的藥物價格導(dǎo)致患者用不起藥，制藥企業(yè)也難以回收研發(fā)成本，陷入惡性循環(huán)。降低成本擴(kuò)大生產(chǎn)是緩解問題的關(guān)鍵。基于穩(wěn)定細(xì)胞系+懸浮培養(yǎng)的慢病毒載體生產(chǎn)技術(shù)一方面降低了生產(chǎn)中的各項成本，減少了工藝步驟，使細(xì)胞治療藥物開發(fā)成本更可負(fù)擔(dān)，另一方面提升了慢病毒載體的質(zhì)量，更高效、更高水平地推動細(xì)胞與基因治療藥物完成
隨著分子生物學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展，基因突變與疾病的關(guān)系得到了越來越深入的認(rèn)識，核酸藥物也因其在疾病診斷和治療方面的巨大應(yīng)用潛力而備受關(guān)注。核酸是 DNA 和 RNA 的總稱，其中 DNA 是儲存、復(fù)制和傳遞遺傳信息的物質(zhì)基礎(chǔ)，RNA 則在蛋白質(zhì)合成中起著重要作用，我們通常將以 DNA 為載體或操作對象的藥物稱為基因藥物，以 RNA 為載體或靶向?qū)ο蟮乃幬锓Q為核酸藥物。圖1：中心法則內(nèi)容圖解核酸藥物可以
來源：智慧芽、醫(yī)芯資本報告作者：謝飛
轉(zhuǎn)自小藥說藥前言抗體偶聯(lián)藥物（ADC）是一種復(fù)雜分子，其中單克隆抗體與細(xì)胞毒性藥物（小分子有效載荷）通過連接子相連，形成偶聯(lián)物。2000年，美國FDA批準(zhǔn)了首個ADC Gemtuzumab ozogamicin（Mylotarg）用于治療CD33陽性急性髓細(xì)胞白血病。2010年，由于不良事件，特別是肝臟副作用，Mylotarg退出市場，隨后于2017年又獲得批準(zhǔn)。自2000年Mylotarg批準(zhǔn)以
近年來，以免疫檢查點抑制劑為首要代表的腫瘤免疫療法在人類對抗癌癥的戰(zhàn)爭中取得了重大的勝利，然而仍然有2/3的腫瘤對免疫治療并不敏感，其原因在于腫瘤中浸潤性抗腫瘤免疫細(xì)胞的缺失。同時由于大多數(shù)腫瘤本身就具有細(xì)胞凋亡的天然抗性，因此靶向非凋亡性細(xì)胞死亡可能是將這些對免疫治療無效的“冷”腫瘤轉(zhuǎn)換成“熱”腫瘤的關(guān)鍵。在這種情況下，充分理解非凋亡式細(xì)胞死亡在腫瘤免疫反應(yīng)中的作用及內(nèi)部機理是十分必要的。最近，
新藥研發(fā)一直被認(rèn)為是高風(fēng)險、高收益的活動，過去業(yè)界一直流傳著“雙十”的說法，意思是：新藥研發(fā)需要耗時十年，耗資十億美金。如今，各大跨過藥企覺得很“冤枉”，認(rèn)為如今的一個新藥研發(fā)的成本可遠(yuǎn)不止這數(shù)字，按照2014年Tufts Center的統(tǒng)計報告，目前研發(fā)個新藥的成本已經(jīng)高達(dá)25.88億美金。但更多其他的數(shù)據(jù)統(tǒng)計出來的結(jié)果卻大相徑庭，真實情況究竟如何，讓我們一起探個究竟。智銀醫(yī)藥 | 來源智銀資本
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